De ontwikkeling van nieuwe kankermedicijnen is vooral gericht op volwassenen. Maar deze medicijnen zijn niet altijd geschikt voor gebruik bij kinderen, omdat zij vaak andere vormen van kanker hebben, of andere genetische afwijkingen. AML is een van de vormen van kinderkanker waarbij grote behoefte bestaat aan nieuwe middelen. De huidige standaardbehandeling geeft toxische bijwerkingen op zowel korte als lange termijn, en bij ongeveer 25-30% van de kinderen keert de ziekte terug en is dan moeilijker te behandelen. Omdat AML relatief weinig voorkomt bij kinderen is het aantal patiënten dat mee kan doen aan klinisch onderzoek beperkt. Daarom is het belangrijk om internationaal samen te werken en prioriteiten te stellen.
De samenwerkende partijen van het ACCELERATE-platform – waaronder academie, industrie, regelgevende autoriteiten uit Europa en de VS en patiëntvertegenwoordigers – stelden in het strategisch overleg een lijst samen van de meest veelbelovende geneesmiddelen en targets waar het onderzoek zich op dient te richten om vooruitgang te boeken. Zo is bijvoorbeeld hoge prioriteit gegeven aan onderzoek naar celtherapie en geneesmiddelen gericht op het eiwit CD123. Ook is voorgesteld dat jongvolwassenen met mutaties die bij jongere kinderen niet vaak voorkomen, maar wel bij volwassenen, mee zouden moeten kunnen doen met klinisch onderzoek bij volwassenen. Daarnaast is een nieuw consortium in het leven geroepen, PedAL/EUpAL, dat de samenwerking tussen studiegroepen uit Europa, Noord-Amerika, Australië en Nieuw-Zeeland gaat coördineren en organiseren. Een onderdeel daarvan is een zogeheten platformonderzoek met verschillende experimentele medicijnen, om te bepalen welke het meest veelbelovend zijn.
Met dit initiatief hopen de onderzoekers de ontwikkeling van innovatieve medicijnen voor kinderen en jongvolwassenen met AML te versnellen, en uiteindelijk de behandeling te verbeteren en de genezingskans te verhogen.