Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren met acute myeloïde leukemie (AML) bij wie een stijging zichtbaar is in de kleine hoeveelheid overgebleven leukemiecellen (minimale restziekte), wat aangeeft dat de ziekte is teruggekeerd (moleculair recidief).
- Leeftijd: 3 maanden tot 21 jaar.
Doel
Het doel van dit onderzoek is om te zien welke dosis van het medicijn azacitidine veilig en werkzaam is bij kinderen met een moleculair recidief. Verder willen we onderzoeken of kinderen op de behandeling reageren, welke bijwerkingen door de behandeling kunnen ontstaan en kijken we naar de kwaliteit van leven na de behandeling.
Achtergrond
Kinderen met AML worden na het stoppen van de chemotherapie regelmatig gezien door hun behandelend arts, omdat bij ongeveer een kwart van hen de ziekte helaas toch weer terug kan komen. Bij ongeveer 40-50% van de kinderen met AML is het technisch mogelijk om hele kleine hoeveelheden overgebleven leukemiecellen in het bloed te meten (dat heet minimale restziekte of MRD). Bij een stijging van deze waarde is er mogelijk sprake van terugkeer van de ziekte, een zogeheten moleculair recidief.
Normaal gesproken worden deze kinderen pas verder behandeld als er meer dan 5% leukemiecellen in het bloed of beenmerg aantoonbaar zijn. Ze krijgen dan intensieve chemotherapie, meestal gevolgd door een stamceltransplantatie. In deze studie zullen kinderen met een moleculair recidief al eerder behandeld gaan worden met een lage dosis azacitidine. Mogelijk blijft dan het aantal resterende leukemiecellen stabiel, of daalt genoeg, zodat er geen of minder chemotherapie nodig is voordat er een stamceltransplantatie plaatsvindt.
Azacitidine is een geneesmiddel dat al heel lang beschikbaar is. In hoge doses werkt het net als chemotherapie en veroorzaakt het schade in kankercellen, maar ook in normale cellen. In deze studie gaat het echter om lagere doses van azacitidine, waarbij men denkt dat het middel een andere werking heeft. In kankercellen zijn bepaalde groeiremmende genen uitgeschakeld. Een lage dosis azacitidine kan deze genen mogelijk weer aanzetten, waardoor de groei van kankercellen kan worden geremd.
Azacitidine is nog niet geregistreerd als geneesmiddel voor de behandeling van AML bij kinderen en tieners. Azacitidine is in Europa wel geregistreerd voor de behandeling van volwassenen met AML met lage aantallen leukemiecellen, en met een voorloper van AML, het myelodysplastisch syndroom. In dit onderzoek kijken we naar de veiligheid en werkzaamheid van lage doses azacitidine bij kinderen en jongeren met een moleculair recidief.