Wie kan meedoen
- Kinderen die een stamceltransplantatie krijgen
- Busulfan als voorbereidende chemotherapie
Doel
We onderzoeken of een nieuwe methode om de dosis van het medicijn busulfan te berekenen beter is. Deze nieuwe methode is gebaseerd op DNA. Hiermee willen we bereiken dat de hoeveelheid busulfan in het bloed sneller optimaal is. We hopen dat dit zorgt voor een beter resultaat van de stamceltransplantatie en minder onnodige bijwerkingen.
Achtergrond
Busulfan is een medicijn dat we geven in de dagen voor een stamceltransplantatie. We weten dat de hoeveelheid busulfan die in het bloed zit erg belangrijk is. De kans op het terugkomen van leukemie en de kans op ernstige bijwerkingen is dan kleiner. Sommige kinderen breken busulfan sneller af dan anderen. Daarom verschilt de hoeveelheid busulfan in het bloed sterk per kind, terwijl de optimale hoeveelheid in het bloed erg belangrijk is (niet te weinig, niet te veel).
We weten dat informatie over de genen (DNA) iets voorspelt over de manier waarop een patiënt de busulfan in het lichaam verwerkt. Er is al een methode ontwikkeld die de eerste dosis berekent op basis van de informatie over het DNA van de patiënt. We willen onderzoeken of een nieuwe manier om de eerste dosis te bepalen ervoor zorgt dat de hoeveelheid busulfan na de eerste dosis direct beter is.
Minimaal 10 dagen voor de stamceltransplantatie wordt met een wattenstaafje wangslijmvlies afgenomen. We kijken in het wangslijmvlies naar het stukje DNA wat zorgt voor de afbraak van busulfan.
Voor dit onderzoek loten we kinderen in twee groepen:
- Groep 1: De kinderen in deze groep krijgen de standaard dosis busulfan.
- Groep 2: De kinderen in deze groep krijgen de eerste dosis busulfan bepaald door de informatie over het DNA van het kind.
Bij alle kinderen nemen we na de eerste dosis vijf keer een klein beetje bloed af. We meten de hoeveelheid busulfan in deze buisjes. Vervolgens passen we de 2e, 3e en 4e dosis busulfan aan om de optimale hoeveelheid busulfan in het bloed te krijgen. De afname van deze 5 buisjes is standaard en doen we ook als uw kind niet meedoet aan het onderzoek.
Busulfan wordt al tientallen jaren gebruikt bij stamceltransplantatie, we weten al best veel over dit middel. Zo weten we dat het belangrijk is om de hoeveelheid in het bloed te controleren. Zo kunnen we de dosering bijsturen om precies de juiste hoeveelheid te krijgen: te veel en te weinig is niet goed.
In deze studie wordt met een wattenstaafje wangslijmvlies afgenomen. Hierin wordt gekeken naar het stukje DNA dat bepaalt hoe snel je busulfan afbreekt. Verder zijn alle handelingen hetzelfde als normaal.
Omdat we busulfan meten bij iedereen en dit aanpassen zal de uiteindelijke hoeveelheid niet verschillen. We kijken in deze studie of we de dosering minder hoeven aan te passen.