Wie kan meedoen
- Kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) die is teruggekomen (recidief)
of die onvoldoende op eerdere behandeling heeft gereageerd (refractair) - >1 maand tot 21 jaar
Doel
Dit onderzoek bestaat uit twee delen: inductiechemotherapie en optionele consolidatiechemotherapie.
In het inductiedeel van het onderzoek bekijken we hoe veilig het middel carfilzomib is in combinatie met andere chemotherapie bij zuigelingen, kinderen en jongvolwassenen met terugkerende of refractaire acute lymfatische leukemie. En hoe goed het werkt. Na de inductiebehandeling bepaalt de arts op basis van de respons (effect van de behandeling) en mogelijke bijwerkingen of het kind door kan gaan met de behandeling met carfilzomib. Dan krijgt het kind carfilzomib tijdens de consolidatiechemotherapie.
In het consolidatiedeel van het onderzoek bekijken we opnieuw hoe veilig het middel carfilzomib is en hoe goed het werkt. Hierbij wordt gekeken naar de werking van carfilzomib in combinatie met chemotherapie.
Achtergrond
Carfilzomib is ontwikkeld door Onyx Inc., een biofarmaceutisch bedrijf dat dit middel op de markt wil brengen. Carfilzomib is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en regelgevende instanties in Europa voor gebruik bij bepaalde volwassen patiënten met terugkerend of refractair multipel myeloom. Het is nog niet goedgekeurd als medicijn voor kinderen met acute lymfatische leukemie.
Carfilzomib is een type medicijn dat ook wel een proteasoomremmer wordt genoemd. Een proteasoomremmer voorkomt dat eiwitten in cellen afbreken, waardoor de cellen afsterven. Kankercellen zijn gevoeliger voor deze effecten dan normale cellen.
We behandelen het kind eerst 22 dagen met een combinatiechemotherapie met carfilzomib. Dit noemen we de inductietherapie. Als het kind de inductietherapie verdraagt en er geen sprake is van progressie (verergering) van de ziekte, wordt er besloten of een tweede cyclus van carfilzomib in combinatie met de consolidatiechemotherapie gegeven kan worden. Het kind krijgt dan 22 dagen de consolidatiechemotherapie met carfilzomib. De onderzoeker kan op elk moment tijdens de behandeling aanraden om de behandeling met carfilzomib te stoppen en door te gaan met een andere behandeling.