Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren met B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) met een hoog risico op terugkeer van de ziekte.
- Leeftijd: 1 tot 25 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken hoe veilig en werkzaam de nieuwe tisagenlecleucel behandeling is voor kinderen en jongeren met een B-ALL met een hoog risico.
Achtergrond
Kinderen en jongeren bij wie B-ALL is vastgesteld worden behandeld volgens het ALL Together of ALL-11 behandelprotocol. Soms is na de eerste blokken chemotherapie nog minimale restziekte aanwezig (ofwel: er zijn nog enkele leukemiecellen in het beenmerg te zien). Het risico op terugkeer van de ziekte is dan hoog. In dit onderzoek testen we een nieuwe manier om deze kinderen te behandelen: met CAR T-cellen (een vorm van immunotherapie).
Daarvoor worden eerst de T-cellen (bepaalde witte bloedcellen) uit het bloed van het kind gehaald. Dit proces heet aferese. In het laboratorium worden daarna de genetische eigenschappen van deze T-cellen veranderd, zodat ze de leukemiecellen kunnen herkennen en vernietigen. De genetisch veranderde cellen, CAR T-cellen, geven we via een infuus terug aan het kind. CAR T-cellen van de firma Novartis noemen we tisagenlecleucel.
Tisagenlecleucel is door de Nederlandse overheid goedgekeurd (“geregistreerd”) als geneesmiddel voor de behandeling voor vergevorderde B-ALL bij kinderen en jongeren tot 25 jaar en voor een bepaald type lymfoom bij volwassenen. Als het middel gegeven wordt aan kinderen voor wie geen andere behandelopties meer mogelijk zijn, komt ruim 80 procent in remissie en is na twee jaar ongeveer 65 procent van de kinderen nog leukemievrij. Bij kinderen met een vroeger stadium van de ziekte mogen artsen dit middel nog niet voorschrijven. Daarvoor is dit onderzoek nodig.