Wie kan meedoen
- Kinderen met kanker (solide tumoren) bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende reageert op de behandeling (refractair), en bij wie in de tumor een kankercel-kenmerk is gevonden waarvoor behandeling beschikbaar is.
- Alle leeftijden
Doel
In dit protocol willen we gegevens verzamelen van patiënten die op basis van hun kankercel-kenmerken behandeld worden met doelgerichte anti-kankermedicijnen die nog niet zijn goedgekeurd voor toepassing in Nederland.
Achtergrond
Er zijn tegenwoordig steeds meer doelgerichte anti-kankermedicijnen beschikbaar (ook wel ‘targeted therapy’ genoemd). Elk van die medicijnen is gericht tegen één of meerdere kenmerken van de kankercel; alleen als een dergelijk kenmerk aanwezig is in de kankercel, kan het doelgerichte medicijn gegeven worden.
Bepaalde kankercel-kenmerken komen veel voor in specifieke tumortypes. Er wordt bij die tumoren onderzoek gedaan naar het effect van een medicijn gericht tegen dat bepaalde kenmerk. Als de behandeling met een medicijn goed blijkt te werken, dan kan dit in Nederland leiden tot goedkeuring en vergoeding van dit medicijn voor die specifieke tumorsoort met dat bepaalde kenmerk.
Er kan echter een behoorlijk lange tijd zitten tussen het moment dat een medicijn volgens onderzoek(en) werkend (effectief) blijkt te zijn en het moment dat het daadwerkelijk beschikbaar is voor de patiënt. In de periode tussen het aanvragen van goedkeuring en het beschikbaar worden van een medicijn kan een patiënt in bepaalde situaties (bijvoorbeeld als de fabrikant het middel gratis ter beschikking stelt) soms toch met het medicijn behandeld worden via de behandelend arts.
In dit protocol willen we op gestructureerde en gecontroleerde wijze gegevens verzamelen over het effect van de behandeling op de ziekte van al deze patiënten. Van deze gegevens kunnen we veel leren over het effect van de behandeling. Soms zijn deze gegevens zelfs noodzakelijk om goedkeuring van de overheid te krijgen voor een medicijn.
Alle doelgerichte medicijnen in dit protocol hebben in eerder onderzoek hun anti-kankerwerkzaamheid bewezen voor het betreffende type tumor. Het gaat dus niet om helemaal nieuwe, experimentele medicijnen. Dit is de reden dat we spreken van een protocol en niet van een onderzoek. De gegevens die verzameld worden zijn algemene gegevens van de patiënt, het tumortype, het effect van behandeling en eventuele (ernstige) bijwerkingen. Ook worden in sommige gevallen de gegevens verzameld over het functioneren van de patiënt op fysiek, psychisch en sociaal gebied.