Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren die onlangs te horen hebben gekregen dat ze chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) hebben
- Leeftijd: 12 jaar en ouder
Doel
Met dit onderzoek willen we aantonen dat het gebruik van het medicijn belumosudil samen met prednison mogelijk beter werkt dan alleen prednison. Dit betekent dat deelnemers die beide medicijnen samen nemen, mogelijk een grotere kans hebben om langer zonder ernstige problemen te leven, vergeleken met deelnemers die alleen prednison nemen.
Achtergrond
Chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD) is een complexe aandoening die kan optreden na een stamcel- of beenmergtransplantatie. Hierbij herkennen de getransplanteerde cellen van de donor (het "graft") het lichaam van de ontvanger (de "host") niet als eigen en vallen ze het aan. Dit wordt veroorzaakt door een immuunreactie.
Bij cGVHD kan een groot aantal organen en systemen in het lichaam worden aangetast. De ziekte kan leiden tot verschillende symptomen, afhankelijk van welke organen betrokken zijn. Het kan onder andere de huid, mond, ogen, spijsverteringsstelsel, lever en longen beïnvloeden.
De aandoening wordt gekenmerkt door een combinatie van immuunreacties en fibrose, wat betekent dat er overmatig littekenweefsel is, wat de normale werking van organen kan verstoren.
Bij het behandelen van cGVHD hebben artsen en wetenschappers al geprobeerd om verschillende medicijnen samen te gebruiken in de hoop dat deze combinaties beter zouden werken dan de standaardbehandeling. Het is aangetoond dat belumosudil effectief is bij patiënten met cGVHD, vooral bij degenen die geen verbetering zagen met de gebruikelijke behandelingen. Daarbij kan het combineren van belumosudil met een soort ontstekingsremmer, zoals prednison, een beter resultaat opleveren.
Er zijn twee groepen in dit onderzoek, een groep die de behandeling krijgt en een groep die de placebo krijgt.
Belumosudil is een nieuw medicijn voor deelnemers die net hebben gehoord dat ze cGVHD hebben. Het helpt ontstekingen in het lichaam te verminderen en blokkeert bepaalde signalen die de ziekte erger kunnen maken. In het onderzoek krijgen de deelnemers willekeurig, bepaald door een computer, ofwel belumosudil met prednison, ofwel een placebo met prednison. Ze nemen dit elke dag tot het einde van het onderzoek.
Dit medicijn is al goedgekeurd in verschillende landen voor volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar die al minstens twee andere behandelingen hebben gehad. In eerdere wetenschappelijke studies werd gevonden dat de meeste deelnemers belumosudil goed verdragen.
Er zijn enkele risico's. Belumosudil kan het immuunsysteem beïnvloeden, waardoor de kans op infecties en andere aandoeningen kan toenemen. Sommige deelnemers zagen een tijdelijke toename in leverenzymen, maar dit verbeterde meestal met de juiste behandeling. Ook is het belangrijk dat vrouwen niet zwanger worden tijdens de behandeling met belumosudil.
In dit onderzoek vergelijken we belumosudil met een placebo om te zien hoe goed het werkt. Een placebo helpt ons begrijpen wat het effect is van het echte medicijn vergeleken met alleen een behandeling met prednison.