Wie kan meedoen
- Kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom (LBL) met mutaties in de IL7R/JAK-STAT signaalroute, bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op behandeling (refractair)
- Leeftijd: 1 tot 21 jaar
Doel
Het doel van deze studie is onderzoeken of de medicijnen ruxolitinib en venetoclax verdraagzaam, veilig en effectief zijn in combinatie met dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine. Dit wordt getest bij patiënten die op een eerdere behandeling onvoldoende hebben gereageerd (refractair) of bij wie de ziekte weer is teruggekomen (recidief).
Achtergrond
In leukemie- of lymfoomcellen kunnen veranderingen (mutaties) aanwezig zijn die ervoor zorgen dat kankercellen sneller worden aangemaakt en blijven groeien. Bekende veranderingen die dat doen zijn mutaties in verschillende genen, die onderdeel zijn van de “IL7R/JAK-STAT-signaalroute”.
Bepaalde eiwitten controleren de groei van veel soorten kanker. Dat zijn de zogenaamde tyrosine kinases (zoals JAK- en STAT-kinase). Het medicijn ruxolitinib remt de werking van deze eiwitten. Hierdoor wordt het delen van cellen geremd en daarmee de toename van de leukemie- of lymfoomcellen. Venetoclax richt zich op een bepaald eiwit dat verhoogd aanwezig is in leukemie- of lymfoomcellen. Dit eiwit zorgt ervoor dat de kankercellen niet op natuurlijke wijze doodgaan (dit eiwit heet: BCL2-eiwit). Venetoclax zet dit BCL2-eiwit uit, waardoor de leukemiecellen alsnog doodgaan.
Dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine zijn medicijnen die ervoor kunnen zorgen dat leukemie- en lymfoomcellen op een andere manier kapot worden gemaakt.