Zeldzaam
De zeldzaamheid van deze vorm van ALL maakt het in de praktijk zeer lastig om nieuwe medicijnen te testen op de traditionele manier, waarbij één groep de standaardbehandeling krijgt en een andere groep het nieuwe middel. Er zijn sterke aanwijzingen dat nieuwe doelgerichte medicijnen, zogeheten tyrosinekinaseremmers, goed zouden kunnen werken bij deze agressieve vorm van ALL. Daarom was het belangrijk om met deze studie een basis te vormen om de resultaten van toekomstig onderzoek mee te vergelijken.
Slechtere uitkomst
Onderzoekers van het Prinses Máxima Centrum, onder leiding van prof. dr. Monique den Boer en prof. dr. Rob Pieters, verzamelden samen met 20 kinderkankercentra wereldwijd gegevens over het ziekteverloop van 122 kinderen met ALL wiens leukemiecellen de ABL-klasse afwijking bevatten. Deze kinderen werden tussen 2000 en 2018 behandeld met chemotherapie met of zonder stamceltransplantatie. Tyrosinekinaseremmers maakten nog geen deel uit van de eerstelijnsbehandeling.
Uit de analyse bleek dat 76 procent van de kinderen vijf jaar na diagnose nog in leven was – een veel slechtere uitkomst dan bij kinderen met andere vormen van ALL, van wie meer dan 90 procent na vijf jaar nog in leven is. De ziekte kwam bij 31 procent van de kinderen binnen vijf jaar terug; bij andere vormen van ALL gebeurt dat bij minder dan 8 procent van de kinderen.
Basis voor toekomstig onderzoek
Met deze studie als basis kunnen de onderzoekers nu bepalen of nieuwe doelgerichte medicijnen betere behandelingen vormen. Een nieuw onderzoek om het effect van tyrosinekinaseremmers bij kinderen met deze agressieve vorm van ALL te bepalen is al van start gegaan.