Wie kan meedoen
- Kinderen met acute leukemie of solide tumoren die niet reageren op de behandeling of teruggekeerd zijn
- Leeftijd: jonger dan 18 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is het vaststellen van de beste dosis idasanutlin voor kinderen en jongvolwassenen wanneer het wordt gegeven in combinatie met chemotherapie of een ander medicijn dat venetoclax heet. Een ander doel is het effect en de bijwerkingen van idasanutlin in combinatie met chemotherapie of venetoclax te beoordelen.
Achtergrond
Idasanutlin is een experimenteel medicijn. Dit betekent dat de gezondheidsinstanties idasanutlin nog niet hebben goedgekeurd voor gebruik bij kinderen of volwassenen. De werking van idasanutlin bij pediatrische kankers wordt ondersteund door de laboratoriumtesten die zijn uitgevoerd, en idasanutlin werd al onderzocht bij meer dan 500 volwassenen. Dit is echter het eerste onderzoek van idasanutlin bij pediatrische patiënten.
Idasanutlin is geen chemotherapie. Idasanutlin is een gerichte remmer van een eiwit genaamd MDM2, dat soms in verhoogde hoeveelheden wordt vastgesteld in kankercellen. Doelgerichte kankertherapieën zijn ontworpen om een specifiek eiwit in een kankercel aan te pakken dat mogelijk bijdraagt aan het bevorderen van de weerstand (resistentie) van kanker tegen behandeling. Dit wil zeggen dat het remmen van MDM2 met idasanutlin naar verwachting de kankerceldood bevordert, en andere geneesmiddelen kan helpen om de kankercellen beter te behandelen.
Venetoclax is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie en acute myeloïde leukemie, maar niet voor kinderen. Venetoclax is een medicijn dat een eiwit genaamd BCL-2 remt, en waarvan wordt verwacht dat het een effect heeft op de tumorgroei en het reactievermogen op chemotherapie. In dit onderzoek is venetoclax ook een onderzoeksmedicijn. Dit betekent dat de gezondheidsinstanties venetoclax nog niet hebben goedgekeurd voor de behandeling van kinderen, en ook niet in combinatie met idasanutlin.
Venetoclax en de chemotherapieën in dit onderzoek werden eerder onderzocht bij kinderen, en laboratoriumgegevens ondersteunen de werking van deze combinatie van behandelingen. Dit is echter het eerste onderzoek naar de combinatie van deze behandelingen bij pediatrische patiënten.