Wie kan meedoen
- Kinderen met CD22-positieve voorloper B-cel acute lymfatische leukemie (ALL), of een andere CD22-positieve B-cel maligniteit, bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief) of niet reageert op de behandeling (refractair).
- Leeftijd: 1-18 jaar.
Doel
Het doel van dit onderzoek is om eerst een veilige dosering InO vast te stellen bij kinderen met een recidief of refractaire voorloper B-cel ALL. In de tweede fase willen we met die vastgestelde dosering de veiligheid en werkzaamheid van InO onderzoeken bij een grotere groep kinderen met recidief/refractair ALL, of met andere CD22-positieve B-cel maligniteiten.
Achtergrond
Bij sommige kinderen met voorloper B-cel ALL of een andere B-cel maligniteit komt de ziekte terug, of reageert niet op de behandeling. Slechts een klein deel van hen wordt alsnog beter na intensieve chemotherapie en een stamceltransplantatie. Dit onderzoek met InO is opgezet om dat te verbeteren.
Het medicijn InO werkt gericht op leukemie- en lymfoomcellen. Het bindt aan een stofje op het oppervlak van de leukemie-/lymfoomcel (dat heet CD22), en geeft dan een chemotherapiemiddel (calicheamicine) af in de cel. CD22 komt alleen voor op leukemie- en lymfoomcellen en op sommige rijpe bloedcellen.
InO is al goedgekeurd (‘geregistreerd’) in Europa en Noord-Amerika voor de behandeling van volwassenen met recidief/refractair ALL, maar het is nog niet geregistreerd als geneesmiddel voor de behandeling van kinderen.
De eerste fase van dit onderzoek is recent afgerond. Hierbij is de veilige dosering InO bepaald, en zijn ongeveer 40 kinderen behandeld met dezelfde InO dosering. Van deze kinderen bereikte ruim 80% volledige remissie. Bij 94% van de kinderen in remissie was ook geen minimale restziekte aanwezig. Dat is belangrijk omdat na het bereiken van een remissie meestal een stamceltransplantatie moet plaatsvinden, en de resultaten daarvan veel beter zijn als er geen of zeer weinig restziekte aantoonbaar is.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd door een samenwerkingsverband tussen universiteiten en kinderziekenhuizen in Europa. Deze Europese groep heet ITCC.