Wie kan meedoen
- Kinderen met 'erg hoog risico' CD22-positieve voorloper B-cel acute lymfatische leukemie (BCP-ALL) bij wie de ziekte erg snel is teruggekomen (recidief) óf bepaalde genetische kenmerken in de tumorcellen zijn gevonden
- Leeftijd: 1-18 jaar
Doel
De veilige dosering InO is eerder in dit onderzoek al bepaald. De veiligheid en werkzaamheid van InO bij deze dosering is bij een grotere groep kinderen met recidief/refractair ALL verder onderzocht. In dit deel van de studie wordt de werkzaamheid van InO onderzocht bij kinderen met 'erg hoog risico' BCP-ALL.
Achtergrond
Bij sommige kinderen met voorloper B-cel ALL of een andere B-cel maligniteit komt de ziekte terug, of reageert niet op de behandeling. Slechts een klein deel van hen wordt alsnog beter na intensieve chemotherapie en een stamceltransplantatie. Dit onderzoek met InO is opgezet om dat te verbeteren.
Het medicijn InO werkt gericht op leukemie- en lymfoomcellen. Het bindt aan een stofje op het oppervlak van de leukemie-/lymfoomcel (dat heet CD22), en geeft dan een chemotherapiemiddel (calicheamicine) af in de cel. CD22 komt alleen voor op leukemie- en lymfoomcellen en op sommige rijpe bloedcellen.
InO is in Europa al goedgekeurd (‘geregistreerd’) voor de behandeling van volwassenen met recidief/refractair ALL. In Noord-Amerika en Japan is het recent ook geregistreerd als geneesmiddel voor de behandeling van kinderen met BCP-ALL, op basis van de resultaten van de eerste fase van dit onderzoek.
In de eerste fase van dit onderzoek is de veilige dosering InO bepaald, en zijn ongeveer 40 kinderen behandeld met dezelfde InO dosering. Van deze kinderen bereikte ruim 80% volledige remissie. Bij 94% van de kinderen in remissie was ook geen minimale restziekte aanwezig. Dat is belangrijk omdat na het bereiken van een remissie meestal een stamceltransplantatie moet plaatsvinden, en de resultaten daarvan veel beter zijn als er geen of zeer weinig restziekte aantoonbaar is.
In de tweede fase van dit onderzoek zijn ongeveer 30 kinderen behandeld met een combinatie van InO en andere chemotherapie. Dit bleek niet tot betere respons te leiden.
In het huidige deel van het onderzoek wordt de werkzaamheid van InO bij een specifieke patiëntengroep onderzocht.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd door een samenwerkingsverband tussen universiteiten en kinderziekenhuizen in Europa. Deze Europese groep heet ITCC.