Wie kan meedoen
- Kinderen, adolescenten en jongvolwassenen die jonger zijn dan 25 jaar met de diagnose recidiverende (teruggekeerde) of refractaire (ongevoelig voor behandeling) leukemie of lymfoom
- Er is voor hen geen standaardbehandeling beschikbaar
Doel
Het doel is om het tumorprofiel te bespreken in een internationale groep met deskundigen op de gebieden van biologie en nieuwe medicijnen, genaamd ”internationale Leukemie/Lymfoom Target Board” (iLTB).
Het tumorprofiel geeft inzicht in de eigenschappen van de leukemie-/lymfoomcellen van het kind. Dit kan bestaan uit afwijkingen in de leukemiecel, afwijkingen op het celoppervlak van de leukemiecel of gevoeligheid voor een medicijn in laboratoriumtesten. Deze eigenschappen bieden misschien de mogelijkheid om te proberen de zieke cellen anders te behandelen met nieuwe medicijnen, nu de ziekte van het kind niet op de standaard behandelopties reageert.
Hiervoor evalueert het platform de eigenschappen van de leukemie-/lymfoomcellen en al gegeven behandelingen, en geeft daarna adviezen over mogelijk passende klinische studies of alternatieven als een klinische studie niet beschikbaar is.
Achtergrond
De oorsprong van veel vormen van leukemie-/lymfoomcellen ligt in de biologische eigenschappen van de kankercellen. Om de diagnose zo nauwkeurig mogelijk te kunnen stellen, wordt binnen de standaard zorg een overzicht van de biologische kenmerken van de leukemie-/lymfoomcellen gemaakt (“tumorprofiel” genoemd). Deze biologische kenmerken zijn voor iedere patiënt uniek en dragen bij aan waarom de ziekte bij iedere patiënt anders verloopt en waarom patiënten verschillend kunnen reageren op behandeling.
Het maken van de keuze voor een behandeling kan erg moeilijk zijn als de ziekte ongevoelig voor de behandeling is geworden (refractair) of is teruggekeerd (recidief) en er geen standaard behandelmogelijkheden zijn. Daarom willen wij het tumorprofiel van het kind bespreken in een internationale groep met experts op de gebieden van biologie, nieuwe medicijnen en klinische studies, genaamd ”de internationale Leukemie/Lymfoom Target Board” (iLTB).
Het bespreken van het tumorprofiel biedt voor sommige kinderen de mogelijkheid om behandeld te worden met een medicijn dat meer gericht is op de tumorspecifieke kenmerken. De laatste jaren zijn er steeds meer gerichte therapieën en nieuwe medicijnen ontwikkeld. Dit wordt echter nog niet als standaardbehandeling geaccepteerd en het is niet altijd duidelijk of een dergelijk middel effectief is bij recidiverende of refractaire leukemie/lymfoom. Dit komt door de zeldzaamheid van die ziekten en de variatie in biologische kenmerken bij de leukemie/lymfoom van elk kind, of omdat het nieuwe medicijn nog niet uitgebreid is getest bij leukemie/lymfoom bij kinderen.