Wie kan meedoen
- Kinderen met B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) of B-cel non-hodgkinlymfoom (B-NHL) bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of ongevoelig is voor de behandeling (refractair)
- Leeftijd: 0 tot 18 jaar oud (in fase 2 mogelijk ook jongvolwassenen met B-ALL 18 t/m 25 jaar oud)
Doel
Het doel van dit onderzoek is om de juiste dosering van JCAR017 te bepalen en na te gaan of de JCAR017-T-cellen veilig zijn en gunstige effecten kunnen hebben voor kinderen en jongeren met leukemie of non-hodgkinlymfoom na behandeling met standaardtherapie voor hun ziekte.
Achtergrond
Het onderzoeksgeneesmiddel, JCAR017, is een experimentele behandeling die nog niet is goedgekeurd voor algemeen gebruik bij patiënten. Dit type behandeling wordt immunotherapie met CAR-T-cellen ofwel ‘CAR-T-celtherapie’ genoemd. Hierbij worden de eigen T-cellen van het kind zodanig veranderd, dat ze de tumorcellen kunnen herkennen en kunnen aanvallen.
In dit onderzoek worden gezonde T-cellen (een bepaald type witte bloedcellen) uit het bloed van het kind verzameld. De afgenomen cellen worden in een laboratorium veranderd: er wordt een nieuw gen in de T-cellen geplaatst. Door dit nieuwe gen kunnen de T-cellen van het kind (die nu ‘JCAR017-T-cellen’ worden genoemd) een speciaal eiwit met de naam CD19 herkennen. Daar kunnen ze zich aan binden. CD19 is aanwezig op het oppervlak van leukemie- en lymfoomcellen van het B-celtype. Door deze verandering kunnen de T-cellen naar de leukemie- en lymfoomcellen toegaan en deze mogelijk doden. Na een chemotherapiebehandeling geven we de JCAR017-T-cellen via een infuus aan het kind terug.
CAR-T-celtherapie is getest in een aantal verschillende klinische onderzoeken, waaronder onderzoeken met kinderen en jongvolwassenen. In het eerste klinisch onderzoek met dezelfde JCAR017-T-cellen als in dit onderzoek zijn meer dan 300 volwassen patiënten met non-hodgkinlymfoom toegelaten. De resultaten tot nu toe wijzen op grote activiteit tegen het non-hodgkinlymfoom met beheersbare bijwerkingen. Het is echter nog te vroeg om te weten of patiënten er op de lange termijn baat bij zullen hebben.
Met CAR-T-cellen van een andere firma zijn echter resultaten gepubliceerd die bij kinderen met acute lymfatische leukemie laten zien dat in een groot aantal gevallen alle tekenen van ziekte zijn verdwenen (= complete remissie). Ook zijn er kinderen bij wie deze remissie al enkele jaren standhoudt.