Kan progressie van voorbijgaande myeloïde ziekte naar AML worden voorkomen in kinderen met het syndroom van Down?
Ongeveer 5-10% van de kinderen met het syndroom van Down (DS) zijn gediagnosticeerd met voorbijgaande myeloproliferatieve stoornis (TMD). Ongeveer 10-20% van deze patiënten overlijdt helaas binnen zes maanden (vroegtijdig overlijden) en nog eens 20% vertoont progressie naar myeloïde leukemie (ML-DS) binnen hun eerste vier levensjaren. In het Prinses Máxima Centrum doen we onderzoek naar het voorkomen van progressie van ML-DS.
Het onderzoek TMD07 toonde aan dat de progressie naar ML-DS niet kan worden voorkomen door patiënten met TMD te behandelen met een lage dosis cytarabine. De prospectieve opzet van het onderzoek onthulde echter het voordeel van deze goed getolereerde behandeling voor symptomatische kinderen, namelijk een significant verlaagd overlijden in de eerste zes maanden in vergelijking met symptomatische patiënten in de historische controlegroep. Dit onderzoek heeft erbij geholpen duidelijke aanbevelingen op te stellen voor de behandeling van kinderen met TMD: patiënten met TMD-gerelateerde klinische symptomen hebben voordeel van een behandeling met laaggedoseerde cytarabine om vroegtijdig overlijden te voorkomen. Dit is nu geïmplementeerd als de standaardzorg in het Prinses Máxima Centrum.
