Wie kan meedoen
- Kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met pLGG met een RAF-verandering die voor het eerst hiervoor behandeld zullen worden
- Leeftijd: jonger dan 25 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is om na te gaan of DAY101 (ook wel tovorafenib genoemd) veilig is, goed wordt verdragen en hoe goed het werkt in vergelijking met de chemotherapie die nu standaard wordt gebruikt bij de eerste behandeling van kinderen, adolescenten en jongvolwassen patiënten met pLGG met een RAF-verandering.
Achtergrond
Pediatrische laaggradige gliomen zijn de meest voorkomende hersentumoren bij kinderen. Ze kunnen overal in het centrale zenuwstelsel voorkomen en ernstig, levensbedreigend en mogelijk fataal zijn met een aanzienlijke ziekte- en behandelingsgerelateerde morbiditeit. Patiënten met een laaggradig glioom hebben vaak te maken met aanzienlijke schade aan belangrijke functionele structuren van de hersenen, vooral wanneer deze zich in de centrale middenstructuren bevinden. De ziekte brengt niet alleen de levensverwachting in gevaar, maar veroorzaakt ook functionele schade op lange termijn aan belangrijke hersenfuncties.
Op dit moment wordt standaard chemotherapie gebruikt bij de eerste behandeling van kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met pLGG met een RAF-verandering. Soms werken deze chemotherapieën niet goed of veroorzaken ze ziektelast of cognitieve beperkingen op de lange termijn. Daarom is er behoefte aan de ontwikkeling van aanvullende effectieve behandelingsopties.
DAY101 hoort bij de groep medicijnen van zogeheten pan-RAF-remmers die je via de mond inneemt. Het werkt door rechtstreeks de RAF-verandering die tumorgroei veroorzaakt te remmen. Patiënten met pLGG die deze mutaties hebben kunnen baat hebben bij een behandeling met een remmer zoals DAY101. Het zou de noodzaak van andere, toxischere therapieën zoals systemische chemotherapie of bestraling kunnen voorkomen, of op zijn minst uitstellen.
Er zijn al studies afgerond met dit geneesmiddel bij volwassenen en kinderen en er lopen nog studies bij volwassenen en kinderen met pLGG. DAY101 wordt tot nu toe over het algemeen goed verdragen door pediatrische patiënten.
De meeste chemotherapie die momenteel wordt gebruikt vraagt om een intraveneuze behandeling (infuus) in het ziekenhuis. Patiënten die in deze studie aan de DAY101-groep worden toegekend, zullen een oraal geneesmiddel krijgen (via de mond). Dat medicijn kan thuis worden ingenomen. Zo kunnen zij hun dagelijkse activiteiten, zoals naar school gaan, voortzetten.
Informatie uit dit onderzoek zal artsen helpen meer te weten te komen over het onderzoeksmedicijn als eerste behandeling voor pLGG. Deze informatie kan toekomstige kankerpatiënten helpen.
Patiënten die deelnemen aan deze studie zullen aan de hand van loting door de computer (zoals het opgooien van een munt) ingedeeld worden om ofwel DAY101 ofwel standaardzorg chemotherapie te ontvangen (50-50 kans). Standaardzorg chemotherapie zal bestaan uit verschillende opties met vincristine/carboplatine of vinblastine die in de standaard medische praktijk worden gebruikt bij de behandeling van pLGG. De onderzoeker zal bepalen welke standaardzorg chemotherapie het best is voor een patiënt als een patiënt wordt toegewezen aan de groep van standaardzorg chemotherapie.
De behandeling zal in behandelingskuren worden gegeven. Voor DAY101 hebben de kuren een duur van 4 weken (28 dagen). Voor standaardzorg chemotherapie zijn de kuren specifiek voor het regime van standaardzorg chemotherapie dat de patiënt zal krijgen en zijn ze 4 tot 6 weken lang. De behandeling in het onderzoek kan worden voortgezet zolang de tumor niet groeit of de patiënt geen ernstige bijwerkingen heeft.