Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren met een gevorderd of gemetastaseerd infantiel fibrosarcoom, hersentumor of andere solide tumor bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende gereageerd heeft op de behandeling (refractair). Er moet in de tumor een afwijking in het NTRK-gen zijn vastgesteld.
- Leeftijd: tot 21 jaar.
Doel
Het doel van dit onderzoek is om te evalueren hoe veilig en werkzaam larotrectinib is bij kinderen en jongeren. We onderzoeken welke bijwerkingen door de behandeling ontstaan, en in welke mate en hoe lang de tumor op de behandeling reageert.
Achtergrond
Afwijkingen in het NTRK-gen zijn zeldzaam, en komen voor in verschillende soorten tumoren, zowel bij kinderen als bij volwassenen. Bij kinderen is deze afwijking onder andere gevonden bij infantiel fibrosarcoom, sommige hersentumoren, schildkliertumoren en bepaalde vormen van melanoom.
Door de afwijking in het NTRK-gen wordt een afwijkend TRK-eiwit gemaakt, een zogenaamd tyrosine kinase. Dit zorgt ervoor dat tumorcellen kunnen groeien en delen. Het medicijn larotrectinib kan heel gericht het TRK-eiwit remmen. Dit soort medicijnen worden tyrosinekinaseremmers (TKI’s) genoemd.
In eerder medisch-wetenschappelijk onderzoek was larotrectinib veilig en zorgde bij veel patiënten voor een goede reactie. Op basis van deze resultaten is larotrectinib voorwaardelijk goedgekeurd (geregistreerd) voor de behandeling van volwassenen en kinderen met solide tumoren en een NTRK-genafwijking, die geen andere geschikte behandelopties hebben. Aanvullende gegevens zijn nodig om de werkzaamheid en veiligheid goed te kunnen beoordelen.