Myelodysplastisch syndroom (MDS) en juveniele myelomonocytische leukemie (JMML) zijn twee zeldzame vormen van bloedkanker bij kinderen. Een stamceltransplantatie vormt voor deze kinderen de enige manier om te kunnen genezen. Als de ziekte daarna terugkomt (recidief) is een tweede stamceltransplantatie mogelijk, maar de vooruitzichten zijn dan helaas slecht.
Het medicijn azacitidine wordt al gebruikt bij andere vormen van bloedkanker. Bij terugkeer van MDS of JMML zou behandeling met azacitidine mogelijk een goede manier kunnen zijn om de ziekte onder controle te krijgen, voordat een tweede stamceltransplantatie gegeven wordt. Om dit te kunnen onderzoeken was internationale samenwerking nodig, omdat het om heel zeldzame vormen van kanker gaat die in Nederland maar bij een paar kinderen per jaar voorkomen.
Het onderzoek liep van juni 2013 tot maart 2019. In totaal werden zes kinderen met MDS en vier kinderen met JMML behandeld met het medicijn azacitidine na terugkeer van hun ziekte. Hoewel er wel bijwerkingen waren, zoals nadelige effecten op het beenmerg, konden de kinderen het medicijn over het algemeen goed verdragen.
Bij de kinderen met een teruggekeerd MDS had azacitidine maar een klein effect: de ziekte nam niet af, maar bleef bij vijf van de zes kinderen wel stabiel. Vier van hen kregen een tweede stamceltransplantatie, en waren na een jaar nog in leven . De kinderen met een teruggekeerd JMML reageerden beter op behandeling met azacitidine: bij drie van de vier kinderen verdween de ziekte helemaal of gedeeltelijk. Zij kregen daarna een tweede stamceltransplantatie, en twee van hen waren na een jaar nog in leven.
Dit onderzoek laat zien dat azacitidine bij de gebruikte dosering (75 mg/m2) veilig aan kinderen met teruggekeerde MDS of JMML gegeven kan worden. Hoewel het voordeel op lange termijn nog niet duidelijk is, lijkt azacitidine een werkzaam middel te zijn voor kinderen met teruggekeerde JMML.
De wetenschappelijke publicatie vind je hier: Rubio-San-Simón A, van Eijkelenburg NKA, Hoogendijk R, et al. Azacitidine (Vidaza®) in Pediatric Patients with Relapsed Advanced MDS and JMML: Results of a Phase I/II Study by the ITCC Consortium and the EWOG-MDS Group (Study ITCC-015). Paediatr Drugs. 2023 Nov;25(6):719-728.