Veel kinderen met ALL hebben een goede prognose. Na twee jaar behandeling met chemotherapie zijn negen van de tien kinderen genezen. Maar sommige kinderen hebben een agressievere vorm van de ziekte. Kinderen met een zogenaamde Ikaros-afwijking in het DNA van hun leukemiecellen hebben bijvoorbeeld een grotere kans dat hun ziekte terugkomt na behandeling. Om de overlevingskansen en kwaliteit van leven van álle kinderen met leukemie te verbeteren, wordt het behandelprotocol over de jaren heen steeds aangepast op basis van nieuwe wetenschappelijke inzichten.
Prof. dr. Rob Pieters, medisch directeur en kinderoncoloog in het Prinses Máxima Centrum, presenteerde de uitkomsten van het ALL-11 behandelprotocol op het jaarlijkse congres van de American Society of Hematology (ASH). HIerbij is gekeken naar het effect van een aangepaste behandeling bij specifieke groepen kinderen met leukemie, waaronder kinderen met de Ikaros-afwijking. Tussen april 2012 en juli 2020 werden meer dan 800 kinderen in Nederland met dit protocol behandeld.
Drie keer lager risico recidief
Kinderen met Ikaros-leukemie kregen een extra jaar chemotherapie in de ‘onderhoudsfase’ bovenop de eerste twee jaar van de behandeling. Deze aanpassing leidde tot een drie keer lager risico op terugkeer van de kanker: dat gebeurde nog maar bij 9% van hen, vergeleken met 26% van de kinderen in het vorige behandelprotocol.
87% van de kinderen met Ikaros-leukemie overleefde hun ziekte vijf jaar zonder dat hun kanker terugkwam, een verbetering ten opzichte van de 72% in het vorige protocol. Door het extra jaar chemo kreeg deze groep kinderen iets vaker een infectie, die echter goed behandeld kon worden. Verder leidde de verlengde therapie niet tot extra bijwerkingen.
Analyse van de gegevens van alle kinderen met ALL, ongeacht het subtype, wees uit dat de vijfjaarsoverleving in de afgelopen 30 jaar stapsgewijs is gestegen van 80% naar inmiddels 94%.
Minder zware behandeling blijkt veilig
In het ALL-11 protocol keken artsen en onderzoekers ook naar het effect van een minder intensieve behandeling voor drie groepen kinderen. Hieronder vielen kinderen met een DNA afwijking in hun leukemiecellen die samen gaat met een hele hoge genezingskans, en kinderen met Downsyndroom die veel last hebben van bijwerkingen van de therapie. Deze kinderen kregen geen of een lagere dosis anthracycline chemotherapie (zoals bijvoorbeeld doxorubicine), een type leukemiemedicijn dat de kans op hartschade en infecties verhoogt. De aanpassing blijkt een goede keus: de kinderen hadden dezelfde of zelfs een betere overlevingskans terwijl hun kwaliteit van leven verbeterde door een kleinere kans op infecties en minder risico op hartschade.
Meer genezing met minder bijwerkingen
Prof. dr. Rob Pieters leidde het klinische onderzoek en presenteerde de resultaten tijdens het jaarlijkse congres van de American Society of Hematology (ASH), het grootste congres voor bloedkanker. Hij zegt: ‘De vijfjaarsoverlevingskans voor kinderen met acute lymfatische leukemie is sinds de jaren ’60 van de vorige eeuw enorm gestegen, van nul naar 94%, maar de laatste stappen zijn het moeilijkst. We zijn nu nog een stapje dichter bij het genezen van álle kinderen met ALL. Ook hebben we een middel wat kans op hartschade geeft grotendeels uit de behandeling van kinderen met minder agressieve ziekte kunnen halen. De nieuwste resultaten voor kinderen met leukemie passen dus precies bij onze missie: meer genezing, met minder bijwerkingen.’
De wetenschappelijke publicatie vind je hier: Pieters R, at al. Improved Outcome for ALL by Prolonging Therapy for IKZF1 Deletion and Decreasing Therapy for Other Risk Groups. J Clin Oncol. 2023 Jul 17:JCO2202705.