Wie kan meedoen
- Kinderen met het syndroom van Down en myeloïde leukemie
- Leeftijd: 6 maanden tot 6 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is aantonen dat twee aanpassingen van de standaardbehandeling zorgen voor een even goed behandelresultaat met minder bijwerkingen voor de patiënten.
Achtergrond
Myeloïde leukemie is een vorm van leukemie die in verhouding veel voorkomt bij jonge kinderen met het syndroom van Down. Uit eerdere onderzoeken naar de behandeling van leukemie bij kinderen met het syndroom van Down is gebleken dat de leukemie goed te genezen is. Maar kinderen met het syndroom van Down blijken in vergelijking met kinderen zonder het syndroom van Down ook gevoeliger te zijn voor de bijwerkingen van de behandeling.
Op dit moment worden kinderen met myeloïde leukemie en het syndroom van Down behandeld volgens het ML-DS 2006 protocol. De behandeling bestaat uit vier kuren, waarin verschillende medicijnen worden gegeven. In totaal duurt de behandeling ongeveer 16 weken.
Dit behandelprotocol heeft goede resultaten gegeven, maar zorgt ook nog voor veel bijwerkingen. Daarom willen we onderzoeken of we de behandeling zo kunnen aanpassen dat er minder bijwerkingen zijn, terwijl het resultaat van de behandeling even goed blijft. In het ML-DS 2018 onderzoek passen wij de behandeling op twee punten aan:
- We gebruiken een nieuw geneesmiddel tijdens kuur 1 en kuur 2.
- We geven kinderen die goed reageren op de eerste kuur een lagere dosering tijdens de vierde kuur.
1) Het geneesmiddel CPX-351, ook bekend onder de merknaam Vyxeos®, is een nieuw geneesmiddel. Het is in Nederland geregistreerd en goedgekeurd voor het behandelen van volwassen patiënten met myeloïde leukemie. Het is nog niet geregistreerd voor de behandeling van kinderen.
CPX-351 is een combinatie van twee bekende middelen (daunorubicine en cytarabine) die voorheen los van elkaar gebruikt werden bij de behandeling van kinderen met leukemie. Deze middelen zijn nu samen ‘verpakt’ in hele kleine vetbolletjes (liposomen). Door deze verpakking van de medicijnen in liposomen komen ze veel geleidelijker in het bloed terecht. Dit zorgt er mogelijk voor dat ze een langduriger effect in het lichaam hebben en dat ze minder of minder ernstige bijwerkingen veroorzaken. We verwachten dat CPX-351 met name zorgt voor minder infecties en minder bijwerkingen aan het hart.
2) Er is aangetoond dat kinderen met een goede reactie op de eerste kuur een veel betere kans hebben op genezing. Hiervoor wordt na kuur 1 de zeer kleine hoeveelheid restziekte bij het kind gemeten. We noemen dit ook wel de ‘Minimal Residual Disease’ of ‘MRD’. Daarnaast hebben we gezien dat veel ernstige bijwerkingen veroorzaakt worden door de hoge dosis van het geneesmiddel cytarabine tijdens de vierde kuur.
In dit onderzoek geven we daarom kinderen die goed reageren op de eerste kuur tijdens de vierde kuur een lagere dosering van het geneesmiddel cytarabine.