Kinderen en jongvolwassenen met B-NHL bij wie de ziekte is teruggekeerd of niet reageert op de behandeling hebben een slechte prognose en beperkte behandelopties. Daarom werd in een internationaal onderzoek gekeken of tisagenlecleucel voor deze patiënten een veilige en werkzame behandeling kan zijn.
Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel is een vorm van immunotherapie met CAR T-cellen, ofwel ‘CAR T-celtherapie’, gericht tegen het eiwit CD19. Hierbij worden de eigen T-cellen van de patiënt zodanig veranderd, dat ze CD19 kunnen herkennen. CD19 is aanwezig op het oppervlak van leukemie- en lymfoomcellen van het B-celtype. Door deze verandering kunnen de T-cellen naar de leukemie- en lymfoomcellen toegaan en deze aanvallen.
In dit onderzoek kregen 28 kinderen en jongvolwassenen met B-NHL tisagenlecleucel. Allemaal hadden ze een of meer andere behandelingen gehad waarna de ziekte was teruggekomen of niet had gereageerd.
Bemoedigende resultaten
Negen van de 28 kinderen (32%) vertoonden een respons op de behandeling. Bij twee van hen waren geen tekenen van de ziekte meer zichtbaar (complete respons), bij de andere zeven verdween de ziekte gedeeltelijk. Bij kinderen met een grootcellig B-cellymfoom (LBCL) werd vaker een respons gezien (46%) dan bij kinderen met een Burkitt-lymfoom (20%). Na mediaan (gemiddeld) 2,5 maanden na de behandeling was weer toename van de ziekte zichtbaar. De mediane overleving (OS) was 10,4 maanden. De bijwerkingen van tisagenlecleucel waren vergelijkbaar met wat eerder gezien was bij volwassenen.
Deze resultaten zijn bemoedigend, vinden de onderzoekers. Verder onderzoek is echter nodig om te bepalen of tisagenlecleucel een plaats kan krijgen in de behandeling van deze vormen van B-NHL.
De wetenschappelijke publicatie vind je hier:
Minard-Colin V, Buechner J, Locatelli F, et al. S255: Efficacy and safety of tisagenlecleucel in pediatric and young adult patients (pts) with relapsed or refractrory (R/R) mature B-cell Non-Hodgkin Lymphoma (NHL): The phase II BIANCA study. HemaSphere 6():p 156-157, June 2022.