Wie kan meedoen
- Kinderen met hoog risico hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA)
- Leeftijd: 28 dagen tot 18 jaar oud
Doel
Het doel van dit onderzoek is om te kijken hoe veilig het nieuwe onderzoeksmiddel narsoplimab is voor de behandeling van kinderen met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA). En we kijken hoe goed het werkt.
Achtergrond
In dit onderzoek wordt een experimenteel onderzoeksmiddel genaamd narsoplimab gebruikt bij patiënten met een aandoening die trombotische microangiopathie (TMA) wordt genoemd. TMA is een zeldzame bloedgerelateerde aandoening die leidt tot abnormale bloedstolsels (klonters die optreden wanneer het bloed verhardt van een vloeistof naar een vaste stof) in kleine bloedvaten van het lichaam.
Er zijn verschillende soorten TMA. Het type dat in dit onderzoek bestudeerd wordt, is TMA die geassocieerd is met hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT-TMA). Dit is een vorm van TMA die soms voorkomt bij patiënten die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan. Dit type transplantatie is een procedure waarbij iemand stamcellen (cellen waaruit alle bloedcellen zich ontwikkelen) ontvangt van een genetisch vergelijkbare, maar niet identieke donor.
HSCT-TMA is een ernstige multisysteemaandoening (diverse organen kunnen worden aangetast) die de resultaten na transplantatie beïnvloedt. In ernstige gevallen met een hoog risico kan de mortaliteit (sterftecijfer) 90% of hoger zijn. Er bestaat geen behandeling die goedgekeurd is voor HSCT-TMA, en deze aandoening vertegenwoordigt een ernstige onvervulde medische behoefte. In het algemeen wordt de verhoogde activiteit van het immuunsysteem gemodificeerd, en kunnen patiënten beter worden met alleen deze conservatieve behandeling.
Het doel van dit onderzoek is het testen van de veiligheid en het beschrijven van het effect van narsoplimab, een ‘onderzoeksmiddel’, bij patiënten met dit type ziekte. ‘Onderzoeksmiddel’ betekent dat het geneesmiddel nog niet is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).