Wie kan meedoen
- Kinderen met prednisolon als profylaxe (voorkoming) of behandeling van graft-versus-host ziekte na stamceltransplantatie.
- Leeftijd: 0-20 jaar.
Doel
Het doel van dit onderzoek is om de juiste dosering prednisolon voor ieder kind te vinden om graft-versus-host ziekte na stamceltransplantatie te voorkomen en te genezen.
Achtergrond
Ons immuunsysteem heeft de taak om te reageren op “vreemde indringers”. Bij een stamceltransplantatie krijgt de patiënt een nieuw immuunsysteem van de donor. Soms kan er dan een afweerreactie ontstaan tegen het eigen lichaam van de patiënt. Dit noemen we graft-versus-host ziekte (GVHD), of ook wel omgekeerde afstotingsziekte. Deze afweerreactie ontwikkelt zich in ongeveer 40% van de patiënten en vormt daarmee een van de grootste problemen na transplantatie.
De standaardtherapie bij GVHD bestaat uit behandeling met hoge doseringen corticosteroïden. Het meest gebruikte geneesmiddel hiervoor is prednisolon, wat zowel wordt ingezet om GVHD te voorkomen als te genezen. Ieder kind krijgt een gelijke hoeveelheid prednisolon (op basis van het lichaamsgewicht), maar de effecten hiervan kunnen heel erg tussen patiënten verschillen. Bij 3 op de 10 kinderen slaat de therapie met prednisolon niet goed genoeg aan, waardoor GVHD alsnog ontstaat of juist niet overgaat. Helaas is er zelfs een kans om te overlijden aan deze afweerreactie van het nieuwe immuunsysteem.
Wij denken dat de dosering van prednisolon en daarmee het effect in kinderen na stamceltransplantatie verbeterd kan worden. Dit verband tussen dosering en effect is nog niet onderzocht bij GVHD. Het zal een eerste stap zijn om de huidige behandeling te kunnen verbeteren.