Wie kan meedoen
- Kinderen en jongvolwassenen met Philadelphia-chromosoompositieve (Ph+) acute lymfatische leukemie (ALL) bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief) of ongevoelig is geworden (resistent), die een eerdere behandeling niet konden verdragen (intolerant) of bij wie een BCR-ABL1 T315I-mutatie is gevonden
- Leeftijd: 1 tot en met 21 jaar oud
Doel
Het doel van dit onderzoek is het bevestigen van de beste dosis ponatinib (het onderzoeksmiddel) in combinatie met chemotherapie. Het is belangrijk dat deze dosis kan worden gegeven zonder ernstige bijwerkingen en risico's te veroorzaken.
Daarnaast zullen we bepalen of de leukemie reageert op behandeling met ponatinib in combinatie met chemotherapie. We gaan meten hoeveel ponatinib aanwezig is in het bloed na het innemen van de ponatinib in combinatie met chemotherapie. Ook zullen we de effecten van ponatinib bij verschillende patiënten observeren, en de veiligheid en verdraagbaarheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie beoordelen.
Achtergrond
Bij Ph+ ALL is in de leukemiecellen een afwijkend eiwit aanwezig met de naam BCR-ABL. Dit eiwit stimuleert de leukemiecellen om te groeien en te overleven. Ponatinib is ontwikkeld om de activiteit van BCR-ABL te remmen.
Dit is de eerste keer dat ponatinib en chemotherapie samen worden gebruikt bij kinderen. Bij volwassenen is ponatinib in verschillende landen goedgekeurd.
Dit onderzoek bestaat uit twee fasen. In fase 1 van het onderzoek bepalen we de juiste dosis ponatinib die met chemotherapie wordt gegeven. In fase 2 zullen we de dosis die in fase 1 is bepaald gebruiken en beoordelen hoe goed ponatinib werkt met chemotherapie. In beide fasen van het onderzoek zullen artsen bloedtesten doen om de hoeveelheid ponatinib in het bloed te bepalen.
Alle deelnemers aan dit onderzoek krijgen ponatinib en chemotherapie.