Wie kan meedoen
- Kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie (AML) en FLT3-ITD mutaties bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op de behandeling (refractair)
- Leeftijd: 1 maand tot 21 jaar oud
Doel
Het doel van het eerste deel van dit onderzoek is om de juiste dosering van quizartinib te vinden voor kinderen en jongvolwassenen in combinatie met standaardchemotherapie. In dit deel stellen we vast welke dosering van quizartinib hoog genoeg is om effectief te zijn, maar zonder ernstige bijwerkingen. In het tweede deel van het onderzoek testen we met deze dosering hoe effectief quizartinib is bij het behandelen van AML met FLT3-ITD.
Achtergrond
Bij een deel van de kinderen met AML komt de ziekte helaas terug of reageert onvoldoende op de behandeling. Het medicijn quizartinib zou kunnen helpen om de AML van deze kinderen te behandelen.
Quizartinib is gericht tegen het eiwit FLT3-ITD, een genetische verandering die voorkomt in leukemiecellen. FLT3-ITD zorgt ervoor dat de leukemiecellen kunnen groeien en overleven. Het medicijn quizartinib is dus geen chemotherapie maar een FLT3-eiwitremmer (doelgerichte therapie).
In eerder onderzoek was er sprake van remissie bij ongeveer 50% van de volwassenen met recidief of refractair AML en FLT3-ITD die met het medicijn quizartinib zijn behandeld. Veel van deze patiënten konden verder doorgaan naar een behandeling met stamceltransplantatie.
Quizartinib werd ook onderzocht in een zeer kleine groep met kinderen. Die ervaring leidde tot dit onderzoek. In dit onderzoek combineren we het medicijn quizartinib met standaard chemotherapie voor recidief AML.