Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren met acute myeloïde leukemie (AML) die voor de eerste keer een stamceltransplantatie krijgen
- Leeftijd: 0 tot en met 21 jaar bij transplantatie, en 0 tot en met 18 jaar bij de initiële diagnose van AML
Doel
Het doel van dit onderzoek is om de werking en veiligheid te vergelijken van de combinatie van de chemomiddelen Busulfan, Cyclofosfamide en Melfalan (BuCyMel) met de werking en veiligheid van de combinatie Clofarabine, Fludarabine en Busulfan (CloFluBu).
Achtergrond
Voorafgaand aan een stamceltransplantatie wordt chemotherapie gegeven. Dit wordt conditionering genoemd. Hiermee worden alle cellen van het eigen beenmerg vernietigd, zodat er plaats gemaakt kan worden voor de beenmergcellen uit de transplantatie. Deze chemotherapie heeft veel bijwerkingen. Dit kunnen bijwerkingen zijn op de korte termijn (zoals bijvoorbeeld infecties, slijmvliesschade en leverproblemen), maar ook op de lange termijn (zoals bijvoorbeeld longschade en verminderde vruchtbaarheid).
In stamceltransplantatie bij kinderen worden verschillende conditionerings-schema’s gebruikt. In de meeste landen is dat het schema BuCyMel (busulfan, cyclofosfamide en melfalan), maar in het Prinses Máxima Centrum is dat vaak het schema CloFluBu (clofarabine, fludarabine en busulfan). De SCRIPT-AML studie gaat het verschil tussen BuCyMel en CloFluBu onderzoeken.
Het schema BuCyMel is effectief in de behandeling van AML, maar geeft veel bijwerkingen. Daarom wordt er gezocht naar een schema dat even goed werkt, maar minder bijwerkingen geeft. Het schema CloFluBu wordt daarvoor ook gebruikt. In de SCRIPT-AML studie wordt onderzocht of beide schema’s even goed werken, en of er een verschil in bijwerkingen te zien is.
Dit onderzoek bestaat uit twee delen: een interventiedeel met een randomisatie, en een observatiedeel. In het interventiedeel worden twee conditionerings-schema’s vergeleken die worden gebruikt bij SCT bij kinderen: BuCyMel (standaard arm) en CloFluBu (experimentele arm).
Patiënten die niet in aanmerking komen voor de randomisatie kunnen meedoen met het observatiedeel van het onderzoek. Zij krijgen dan het gebruikelijke conditionerings-schema. Van deze patiënten worden alleen de gegevens over de ziekte en behandeling geregistreerd.
Beide schema’s worden al veel gebruikt in de behandeling van kinderen met AML, en vormen geen extra risico voor de patiënt.