Wie kan meedoen
Kinderen met:
- Acute Lymfatische Leukemie (ALL) met een 'mixed lineage leukemia (MLL)' genherschikking
- Acute Myeloïde Leukemie (AML) met een ‘mixed lineage leukemia (MLL)'-genherschikking
- Acute Myeloïde Leukemie (AML) met een nucleofosmine 1 (nucleophosmin 1, NPM1)-mutatie
In het Máxima kunnen kinderen (tot 18 jaar) die 40 kg of meer wegen meedoen aan dit onderzoek.
Doel
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel SNDX-5613 is. Ook willen we ontdekken welke mogelijke effecten het medicijn heeft op kinderen en de ziekte.
Achtergrond
We doen dit wetenschappelijk onderzoek om meer te weten te komen over bloedkanker.
Dit is een eerste onderzoek bij mensen naar SNDX-5613, een medicijn dat via de mond wordt ingenomen. Dit medicijn verstoort in het lichaam een eiwit dat menine heet. We deden al eerder onderzoek naar het medicijn bij dieren. Daaruit bleek dat dieren met leukemie die SNDX-5613 kregen langer leefden dan dieren die het medicijn niet kregen. Daarom willen we nu onderzoeken hoe het medicijn bij mensen werkt.
Het onderzoek bestaat uit twee fases. In de eerste fase wordt de veilige dosering van het medicijn SNDX-5613 vastgesteld. In fase 2 wordt met die vastgestelde veilige dosering gekeken hoe goed het medicijn werkt, en wordt er aanvullende veiligheidsinformatie verzameld. Nederland zal alleen deelnemen aan het fase 2 deel van het onderzoek.
Fase 2, de ‘dosisuitbreiding’, start dus pas nadat de veilige dosering van het onderzoeksmiddel is bepaald in fase 1.