Wie kan meedoen
- Kinderen met recidiverende (teruggekeerde) of refractaire (niet reagerend op de behandeling) acute myeloïde leukemie (R/R AML)
- Leeftijd: 12 jaar en ouder
Doel
Het doel van dit onderzoek is om veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksmiddel SAR443579 te onderzoeken bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML).
Achtergrond
Het medicijn SAR443579, dat in dit onderzoek wordt onderzocht, is een immuuntherapie. SAR443579 is een molecuul dat lijkt op een antilichaam. Een antilichaam is een eiwit dat in het bloed wordt aangemaakt om ziektes te bestrijden door schadelijke lichaamsvreemde cellen en organismen zoals bacteriën en virussen aan te vallen en te vernietigen.
SAR443579 is ontworpen om het CD123-eiwit, dat door bepaalde kankercellen wordt gemaakt, te binden met één deel van het molecuul. Een ander deel reageert met een eiwit dat door bepaalde immuuncellen wordt gemaakt. Binding van een SAR443579-molecuul aan zowel een kanker- als een immuuncel kan leiden tot activering van de immuuncel, wat resulteert in het doden van de kankercellen die CD123 maken.
In onderzoek met proefdieren met AML is aangetoond dat SAR443579 een effect kan hebben op het verloop van de ziekte.