Het fusie-eiwit RUNX1/RUNX1T1 ontstaat door fusie van chromosoom 8 met chromosoom 21. 15% van alle pediatrische acute myeloïde leukemie (AML) patiënten heeft dit fusie-eiwit. Dit eiwit blokt de normale hematopoëse en bevordert celdeling.
Dit fusie-eiwit kan direct aangevallen worden met behulp van een specifieke RNA-schaar, deze RNA-schaar kan alleen nog niet de tumorcellen goed bereiken in het lichaam. Tijdens dit PhD-project zal onderzocht worden of lipidenanodeeltjes (LNPs) deze RNA-schaar veilig en effectief af kunnen leveren in tumorcellen.