Wie kan meedoen
- Kinderen en jongvolwassenen met kanker bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of niet reageert op de behandeling (refractair), en voor wie geen andere behandeloptie beschikbaar is.
- Leeftijd: <25 jaar.
Doel
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel venetoclax is voor de behandeling van verschillende vormen van kinderkanker.
Achtergrond
Kankercellen kunnen extra grote hoeveelheden bevatten van een bepaald eiwit, genaamd BCL-2. Dit eiwit helpt de kankercellen om te overleven. Het middel venetoclax blokkeert BCL-2, waardoor de kankercellen niet meer beschermd zijn tegen doodgaan.
Venetoclax is goedgekeurd (geregistreerd) voor de behandeling van volwassenen met chronische lymfatische leukemie (CLL) met een bepaalde chromosoomafwijking (17p). Momenteel wordt het middel onderzocht voor andere vormen van kanker bij volwassenen, waaronder acute myeloide leukemie (AML), non-Hodgkin
lymfoom (NHL) en multipel myeloom (MM). De eerste resultaten wijzen erop dat venetoclax bij al deze vormen van kanker werkzaam is.
Bij kinderen is venetoclax nog niet onderzocht. In dit onderzoek bestuderen we of kinderen en jongvolwassenen op de behandeling met venetoclax reageren. We kijken ook welke bijwerkingen door de behandeling kunnen ontstaan. Daarnaast meten we in het bloed hoeveel van het onderzoeksmiddel is opgenomen in het lichaam op verschillende tijdstippen na toediening (dat heet farmacokinetiek). Ook onderzoeken we hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel is in combinatie met chemotherapie.