Wie kan meedoen
- Kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op de behandeling (refractair)
- Leeftijd: 1 tot en met 21 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig het nieuwe middel Vyxeos® is, in combinatie met clofarabine, als het aan kinderen en jongvolwassenen met recidief/refractaire AML wordt gegeven. In dit onderzoek wordt een veilige dosering clofarabine in combinatie met Vyxeos® vastgesteld.
Achtergrond
Vyxeos® is een nieuw medicijn waarbij twee bekende medicijnen (cytarabine en daunorubicine) samen in een vaste verhouding gecombineerd worden. Dit wordt omsloten door een vetbolletje (liposoom), waardoor de medicijnen de leukemiecellen efficiënter kunnen bereiken.
Uit een onderzoek met 309 volwassenen met AML blijkt dat Vyxeos® de gemiddelde duur van overleving significant verbetert. De voorlopige uitslagen van dit onderzoek zijn veelbelovend. Van de 38 kinderen met recidief/refractair AML die tot nu toe Vyxeos® kregen in studieverband, reageert ongeveer 80% goed op de behandeling.
Clofarabine wordt in dit onderzoek toegevoegd aan de behandeling met Vyxeos®, met het doel om de effectiviteit van de behandeling verder te verbeteren. Clofarabine wordt meestal toegediend in combinatie met andere chemotherapie.
In een studie met 34 kinderen met recidief/refractair AML, die behandeld werden met een combinatie van clofarabine, cytarabine en liposomaal daunorubicine, reageerde 68% van de patiënten op de behandeling. De bijwerkingen waren vooral infecties. Na de behandeling konden 22 patiënten doorgaan naar een stamceltransplantatie.