Wie kan meedoen
- Kinderen en jongeren met FLT3-ITD positieve acute myeloïde leukemie (AML) met normaal NPM1 bij wie de ziekte onlangs is vastgesteld (nieuw gediagnosticeerd)
- Leeftijd: 0 tot en met 18 jaar
Doel
We willen onderzoeken hoe veilig het nieuwe medicijn quizartinib is voor de behandeling van AML met FLT3-ITD en een normaal NPM1-gen. En hoe goed het medicijn werkt.
Achtergrond
Bij een deel van AML-patiënten is er in de AML-cellen een genetische verandering gezien die “FLT3-ITD” heet, terwijl het zogenaamde NPM1 gen normaal is. FLT3-ITD is een eiwit in de leukemiecellen dat er voor zorgt dat AML-cellen kunnen groeien en overleven. Patiënten waarbij deze verandering in de AML-cellen te zien is hebben over het algemeen een slechtere prognose.
Quizartinib is een medicijn dat de groei van AML-cellen kan remmen. Het medicijn quizartinib is dus geen chemotherapie maar een FLT3-eiwitremmer. Quizartinib is nog niet goedgekeurd om gebruikt te worden.
Het medicijn quizartinib werd al onderzocht bij volwassenen met teruggekeerde AML met dezelfde verandering in de AML-cellen. Hierbij is quizartinib alleen gegeven, of gecombineerd met chemotherapie. Er werd een betere reactie gezien vergeleken met standaard chemotherapie. Het medicijn quizartinib wordt ook onderzocht bij kinderen met teruggekeerde AML. Daarvan zijn nog geen uitkomsten bekend.
In dit onderzoek wordt het medicijn quizartinib gecombineerd met de standaard chemotherapie zoals die gegeven wordt volgens het CHIP-AML22 protocol (CHIP-AML22/Master).
Dit wetenschappelijk onderzoek is opgezet door het NOPHO-DB-SHIP consortium (een samenwerking van 14 verschillende landen in en buiten Europa) en wordt uitgevoerd in verschillende ziekenhuizen. In Nederland wordt het onderzoek gedaan in het Prinses Máxima Centrum.