Sinds 2019 worden kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) bij wie andere behandelingen niet meer goed werken behandeld met CAR T-celtherapie. Bij deze immunotherapie worden de eigen T-cellen, een soort witte bloedcellen, uit het bloed gefilterd. De T-cellen worden in het lab zo veranderd dat ze een code op de leukemiecellen herkennen, en die specifiek aanvallen. De behandeling moet voor elk individueel kind gemaakt worden, nu nog door een farmaceut in de Verenigde Staten of op andere locaties in het buitenland. Dat is niet alleen duur, maar ook tijdrovend – het duurt zo’n vier weken voordat de aangepaste cellen terug zijn in Utrecht. In de tussentijd krijgt het kind behandelingen om de leukemie onder controle te houden.
Touwtjes in eigen handen
‘Om CAR-T voor steeds meer kinderen met kanker beschikbaar te krijgen hebben we ervoor gekozen om de touwtjes in eigen handen te nemen,’ vertelt dr. Friso Calkoen, kinderoncoloog en nauw betrokken bij het CAR-T programma in het Prinses Máxima Centrum. ‘Vorig jaar hebben we dankzij de Prinses Máxima Centrum Foundation een apparaat aangeschaft om hier zélf CAR T-cellen te kunnen maken. Sindsdien zijn we samen met het UMC Utrecht bezig aan een zorgvuldig traject om het apparaat, de Prodigy, in gebruik te nemen en te testen. We verwachten in 2023 te beginnen aan een studie naar CAR T-celtherapie voor kinderen en jongvolwassenen met ALL of non-Hodgkin lymfoom (NHL) die nu nog niet in aanmerking komen voor CAR-T behandeling of die onvoldoende reageren op die behandeling.’
Het is de verwachting dat CAR-T dankzij onderzoek bij steeds meer soorten (kinder)kanker kan worden ingezet. Mede daarom worden door de Prinses Máxima Foundation fondsen geworven voor de aanschaf van een tweede Prodigy. De Prodigy staat nu nog in het UMC Utrecht: het apparaat wordt gebruikt in samenwerking met de volwassen hematologieafdeling aldaar. Met de onlangs aangekondigde bouw van een zesde en zevende verdieping op het researchgebouw maakt het Prinses Máxima Centrum ruimte voor een speciale celtherapiefaciliteit – ook in samenwerking met het UMC Utrecht – om de productie van en onderzoek naar deze behandelingen te huisvesten.
Cleanrooms
Dr. Lidwien Hanff, hoofd Apotheek: ‘Met de celtherapiefaciliteit op de zesde etage van ons researchgebouw krijgt het Máxima een soort eigen ‘immunotherapie-fabriek’. Het wordt een productieomgeving met vier zogenaamde clean rooms waarin we onze eigen immuuntherapie kunnen produceren. Anders dan bij conventionele geneesmiddelen bestaan celtherapieën uit levende cellen van elke individuele patiënt. Daarom zijn de veiligheidseisen erg streng. Dat moet onzuiverheden of besmettingen koste wat kost voorkómen en de kwaliteit garanderen. In de volledig steriele ruimtes werken straks gespecialiseerde technici, onderzoekers en kwaliteitsmedewerkers. Zij worden goed getraind, zowel op de kwaliteits- en veiligheidseisen als op de complexe technieken waarmee de CAR T-cellen en andere celtherapieën worden gemaakt.’
Onderzoek
Ook onderzoek zal een belangrijke plek innemen in de celtherapiefaciliteit. Want terwijl sommige kinderen genezen dankzij CAR-T, slaat de behandeling bij andere kinderen niet goed aan. Ook loopt er nu al onderzoek om celtherapieën te ontwikkelen voor steeds meer vormen van kinderkanker. Dat onderzoek wordt in de celtherapiefaciliteit verder uitgebouwd.
Friso Calkoen: ‘Voor de kinderen bij wie CAR-T al heeft gewerkt is deze behandeling echt een game-changer: sommige ernstig zieke kinderen met ALL kunnen we nu zelfs genezen. Het is heel mooi te zien hoe het Máxima met de uitbreidingsplannen inzet op celtherapie als behandeling van de toekomst. Met de bouw van onze eigen faciliteit om deze therapie zelf te maken en verder te onderzoeken zetten we een flinke stap om deze toekomst dichterbij te brengen voor steeds meer kinderen met kanker.’
De maand juni staat in het teken van nieuwe perspectieven in het Máxima. Dat betekent dat we je de komende weken alles gaan vertellen over de ontwikkelingen in ons onderzoeksziekenhuis. In het Máxima werken zorgverleners en onderzoekers nauw samen om zo behandelingen steeds te kunnen verbeteren. Onze missie: ieder kind met kanker genezen, met optimale kwaliteit van leven.