Per jaar wordt bij 150 kinderen in Nederland een tumor van het centrale zenuwstelsel – in de hersenen of het ruggenmerg – vastgesteld. Bij tien van deze kinderen gaat het om het type diffuus midlijn glioom (DMG). Op dit moment is er geen behandeling om deze groep kinderen te genezen. In het Máxima en wereldwijd zijn dan ook tal van onderzoeksgroepen actief om een nieuwe behandeling voor hen te vinden. Een belangrijke stap om hier te komen zijn klinische trials met veelbelovende ontdekkingen uit het laboratorium. Doordat het Máxima deel uitmaakt van het internationale Pacific Neuro-Oncology Consortium (PNOC) kunnen kinderen, en in het geval van deze studie ook jong volwassenen tot 39 jaar, met DMG in het Máxima deelnemen aan zo’n studie.
Belangrijke stap voorwaarts
Jasper van der Lugt, kinderoncoloog en coördinator van de trial vertelt: ‘In deze studie onderzoeken we de werkzaamheid van een nieuwe combinatietherapie, bestaand uit twee doelgerichte medicijnen. Ik ben erg blij dat met de start van deze studie weer een belangrijke stap voorwaarts is gezet binnen dit ziektegebied. We zien veel interesse, ook vanuit het buitenland, voor deze studie vanuit de groep kinderen die met de diagnose DMG te maken hebben.’
Deze studie is een vroege-fase klinische trial en het Máxima is één van de 22 deelnemende centra wereldwijd. Op dit moment zijn in het Máxima een kind en een jong volwassene onder behandeling. Als deze trials positieve resultaten laten zien, worden deze opgevolgd door grootschaligere studies. ‘Samen met PNOC hebben we het doel om meerdere van dit soort vroege-fase studies te openen met nieuwe geneesmiddelen, voor kinderen en jong volwassenen met hersentumoren. ’
Nieuwe combinatietherapie
Doel van de PNOC022 trial is om de werkzaamheid te onderzoeken van een nieuwe combinatie van bestaande medicijnen: ONC201 en paxalisib. Binnen een eerdere klinische studie bleven sommige kinderen met DMG met de zogenaamde H3K27M-genafwijking langer in leven na behandeling met ONC201. Van der Lugt: ‘Ook al spreken we hier over een verlenging in maanden, het is een verbetering die we nog niet in eerdere studies hebben gezien. Door ONC201 te combineren met andere medicijnen hopen we een verdere verbetering in overleving, ook al zijn dat misschien maar enkele maanden, te zien.’
Aanvullend wordt in deze studie gezocht naar biomarkers. Deze biologische herkenningspunten helpen mogelijk te bepalen welke kinderen baat kunnen hebben bij de nieuwe behandeling. ‘Het Máxima speelt hierin een centrale rol. Zo onderzoeken onze wetenschappers bijvoorbeeld bij alle kinderen die aan de studie deelnemen het microbioom, de bacteriën en schimmels die in je darmen leven, en of dit invloed heeft op de effectiviteit van de behandeling
Platform PNOC studie
PNOC heeft als doel om via samenwerking en vroege fase klinische trials de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor hersentumoren, waaronder DMG, te versnellen. Van der Lugt: ‘Het Máxima is als grootste kinderkankercentrum in Europa een belangrijke partner binnen PNOC. Doordat wij in Nederland alle kinderen met een hersentumor behandelen is onze onderzoeksgroep ten opzichte van andere kinderoncologische ziekenhuizen groot. Daarnaast is er veel specialistische kennis en kunde in huis waardoor wij de trial binnen Europa coördineren.’
De klinische trial is een platformstudie. Dit biedt de onderzoekers de mogelijkheid om meerdere aan ONC201 verwante trials onder één protocol uit te voeren. ‘Deze opzet geeft ons de kans om het onderzoek significant te versnellen en dichterbij een mogelijke nieuwe behandeling voor kinderen met DMG te komen. De eerste studie is nu gestart en we hopen spoedig nieuwe studies te openen.’
Veer(le)kracht
Dankzij de Nederlandse stichting Veer(le)kracht is deelname van het Máxima aan deze trial mogelijk gemaakt. Bij Veerle (12) jaar is in 2022 DMG vastgesteld. ‘Samen met familie en vrienden is de stichting Veer(le)kracht opgericht. Het eerste doel was om geld in te zamelen om deze trial op te starten. De stichting is heel erg trots dat dit gelukt is. Voor Veerle bleek de trial met het middel ONC201 niet de beste optie. In haar specifieke geval zou het medicijn avapritinib goed kunnen werken. Sinds een paar weken krijgt zij dit middel toegediend. Het benadrukt nog eens het grote belang van veel, verschillend multidisciplinair en gedurfd onderzoek.’
Op 8 maart 2023 is Veerle op 13-jarige leeftijd overleden.
Meer informatie over deze klinische trial waaronder criteria voor deelname, is te vinden op de website van PNOC. Als je vragen hebt over deelname aan deze trial, neem dan contact op met de behandelend arts van je kind.
Deze trial is mogelijk gemaakt dankzij financiering vanuit de Chad Tough Defeat DIPG Foundation, Storm the Heavens, and Mithil Prasad Foundation. Dankzij de Nederlandse stichting Veerlekracht (www.veerlekracht.nl) is deelname van het Máxima aan deze trial mogelijk gemaakt.