Voor sommige kinderen met leukemie vormt stamceltransplantatie een belangrijk onderdeel van de behandeling. Het is belangrijk om te voorkómen dat het afweersysteem de nieuwe stamcellen afstoot. Daarom krijgen kinderen een voorbehandeling met een medicijn, anti-thymocyten globuline (ATG). Dit medicijn verzwakt het immuunsysteem, zodat de nieuwe bloedstamcellen weer gezonde bloedcellen kunnen maken.
Gepersonaliseerde dosis
In een nieuwe studie, gepubliceerd in het vooraanstaande vakblad The Lancet Haematology, bestudeerden onderzoekers in het Máxima samen met collega’s in het Wilhelmina Kinderziekenhuis het effect van gepersonaliseerde dosering van ATG. Het onderzoek werd gefinancierd door het farmaceutisch bedrijf Sanofi, een fabrikant van dit medicijn, en ZonMw.
Dr. Caroline Lindemans is kinderoncoloog gespecialiseerd in stamceltransplantatie in het Máxima en het Wilhelmina Kinderziekenhuis. Ze is één van de hoofdonderzoekers van de studie. ‘Hoe beter het afweersysteem herstelt ná transplantatie, hoe beter de overlevingskansen van het kind,’ legt Lindemans uit. ‘We vermoedden dat een te hoge en verkeerd getimede dosering van ATG, een van de middelen in de voorbereiding voor een stamceltransplantatie, het herstel van de donor-immuuncellen kan tegenhouden.’ In het verleden werd de dosis ATG bepaald op basis van het lichaamsgewicht. In de nieuwe studie werd ook het aantal afweercellen vóór de stamceltransplantatie meegenomen in de dosering. Het nieuwe doseerregime werd ontwikkeld in samenwerking met dr. Stefan Nierkens, hoofdonderzoeker in het Máxima.
Immuunherstel en overleving
Aan de studie deden 58 kinderen mee die tussen 2015 en 2018 een stamceltransplantatie kregen in het Wilhelmina Kinderziekenhuis of het Prinses Máxima Centrum. Dr. Rick Admiraal, een van de betrokken onderzoekers, vergeleek het immuunherstel en de overleving van deze patiënten met die van kinderen die eerder met de standaarddosis ATG waren behandeld.
Bij 4 van de 5 kinderen herstelde het immuunsysteem volledig binnen 100 dagen na de stamceltransplantatie. Een even groot deel van hen overleefde minstens 3 jaar na de stamceltransplantatie. ‘Dat is een duidelijke verbetering ten opzichte van uitkomsten met de standaarddosering,’ vertelt Admiraal. ‘Daar zagen we immuunherstel en driejaarsoverleving bij ongeveer twee derde van de kinderen.’
Veiliger
Lindemans: ‘We hoopten dat een individuele dosis ATG tot beter immuunherstel zou leiden, en dat zien we dus ook in de resultaten van ons onderzoek. Het risico was dat de donorstamcellen bij meer kinderen zou worden afgestoten, maar dat bleek gelukkig niet het geval. Ons onderzoek laat dus zien: deze manier van medicijnen doseren maakt stamceltransplantaties veiliger.’