Bij behandelingen voor kinderkanker denk je in eerste instantie aan chemotherapie, bestraling of chirurgie. Maar zogenaamde biologische of celtherapieën zoals CAR-T-celtherapie zijn in opkomst. Ze werken door de cellen van een kind in het laboratorium te veranderen, zodat ze de kanker beter kunnen bestrijden. Immunotherapie gebruikt bijvoorbeeld de eigen afweer om kankercellen te doden.
Snelle vooruitgang
‘Medicijnen tegen kanker hebben vaak zware bijwerkingen. Celtherapie kan een veel slimmere soort behandeling zijn,’ zegt Adeel Saleem, die in september begon in het Prinses Máxima Centrum. ‘Het is een relatief nieuwe ontwikkeling, maar het vordert snel. We zien de belofte van celtherapieën voor veel kinderen met kanker uitkomen.’
Eigen celtherapiefaciliteit
Om de belofte van deze nieuwe behandelingen verder waar te maken, bouwt het Prinses Máxima Centrum een speciale faciliteit voor het maken van geavanceerde celproducten voor therapie op basis van lichaamseigen cellen. Gespecialiseerde wetenschappers zullen er celtherapieën ontwikkelen en produceren die klaar zijn om aan kinderen met kanker te geven.
Kinderkanker is zeldzaam, en voor sommige vormen zijn celtherapieën niet commercieel beschikbaar. Dat is een belangrijke reden voor het bouwen van een interne faciliteit, volgens Saleem. ‘Het lokaal produceren van celtherapieën helpt ons om aan de kleinere vraag te voldoen, en ons te richten op wat medisch gezien nodig is voor het individuele kind. Ook zal het de vertaling van onderzoek naar de praktijk versnellen en daarmee nieuwe ontwikkelingen sneller bij patiënten brengen.’
Kwaliteit
De celtherapiefaciliteit zal onderdak bieden aan een gespecialiseerd team dat de kwaliteit en productie van geavanceerde celtherapieën zal waarborgen. Omdat kwaliteit en veiligheid ook bij de bereiding van reguliere medicijnen essentieel zijn, is de voorziening gekoppeld aan de apotheek in het Prinses Máxima Centrum. ‘Biologische therapieën zijn anders dan ‘gewone’ medicijnen, omdat het levende cellen zijn. Dat maakt ze minder voorspelbaar dan geneesmiddelen’, legt Saleem uit. ‘Daarom moeten we ons aan strenge regels houden bij het maken van celproducten voor therapie.’
Brug tussen onderzoek en therapie
Sinds 2019 is een vorm van biologische therapie, CAR-T-celtherapie, standaard onderdeel van de behandeling van kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) bij wie andere therapieën niet meer werken. In het Prinses Máxima Centrum willen wetenschappers CAR-T voor steeds meer kinderen met ALL laten werken. Ook doen ze onderzoek om CAR-T en vergelijkbare celtherapieën beschikbaar te maken voor kinderen met andere vormen van kanker.
‘Ik zie mijn rol als een brug tussen verschillende groepen die onderzoek willen vertalen naar een klinische therapie,’ zegt Saleem. ‘Voor een groot deel gaan we ‘vertaalwerk’ doen. We gaan kijken naar nieuwe kandidaat-celtherapieën die onderzoeksgroepen in het Máxima bedenken in de zogenaamde preklinische fase. In onze celtherapiefaciliteit kunnen we die vervolgens optimaliseren, opschalen en voorbereiden op de stap naar een klinische therapie in lijn met EU-normen. Dan zijn de cellen klaar om teruggegeven te worden aan kinderen in de vorm van een kankerbehandeling.’
Toekomstbestendig
Van buitenaf zijn de nieuwe zesde en zevende verdieping bovenop het onderzoeksgebouw al te zien. Een belangrijke taak voor Saleem in zijn nieuwe functie als hoofd van de celtherapiefaciliteit is om de plannen voor de binnenkant af te ronden. ‘Om een toekomstbestendige faciliteit te creëren, moeten we anticiperen: welke technologie en expertise hebben we over vijf of tien jaar nodig? Celtherapieën zijn enorm veelbelovend voor kinderkanker. Het is heel speciaal om naar het Prinses Máxima Centrum te komen en pionier te zijn in zo’n snel ontwikkelend vakgebied.’
Benieuwd hoe celtherapie, en CAR-T in het bijzonder, werkt? Bekijk de video hier.