Máxima-onderzoekers dr. Ruben van Boxtel en prof. dr. Hans Clevers vormen samen met prof. dr. Edward Nieuwenhuis, prof. dr. Annelien Bredenoord en dr. Sabine Fuchs de Utrechtse onderzoeksgroep Omnes Pro Uno (OPU). Het prijzengeld wordt evenredig onder hen verdeeld.
Genetische ziektes genezen
OPU, winnaar van de prijs in het domein Biomedical Sciences, heeft al tien jaar als missie om patiënten met een genetische ziekte te genezen nog voordat er in het lichaam onherstelbare schade ontstaat. Hun onderzoek leidde tot baanbrekende ontdekkingen en wereldwijde primeurs.
Het lukte de onderzoekers onder meer om mini-organen te kweken uit bijna alle weefsels van het menselijk lichaam, zodat er behandelingen op kunnen worden getest en genetische fouten gecorrigeerd kunnen worden. De volgende ambitieuze stap is dat OPU als eerste ter wereld de genetische oorzaak van ziekten direct in het lichaam van patiënten via de bloedbaan wil corrigeren, zodat de ziekte geen kans krijgt het lichaam aan te tasten. Het onderzoek wordt allereerst toegepast bij kinderen met een stofwisselingsziekte, maar het principe is breder inzetbaar.
Krachten bundelen
Dr. Ruben van Boxtel: ‘Eigenlijk willen we uiteindelijk voorkomen dat kinderen überhaupt in het Máxima terechtkomen. Dat is nu nog toekomstmuziek, maar door mee te doen aan dit project zijn we al vroeg in het proces betrokken om het aspect van genetische veiligheid te onderzoeken. Ik kijk uit naar deze samenwerking, en vind zeker ook de ethische kant erg interessant. Het laat zien hoe waardevol het is om als Utrecht Science Park onze krachten te bundelen.’
Uniek perspectief
Dr. Sabine Fuchs, hoofdonderzoeker van OPU en kinderarts metabole ziekten in het UMC Utrecht: ‘Door in alle fasen van ons werk basaal, klinisch, maatschappelijk en ethisch onderzoek te combineren, biedt ons team op unieke wijze perspectief op behandeling aan patiënten en de samenleving als geheel. Dankzij de Ammodo Science Award kan ons team nu de ongekende ontwikkelingen in genetische technieken op ethisch verantwoorde wijze gebruiken om innovatieve gencorrectietherapieën te ontwikkelen voor de behandeling van de grote groep patiënten met erfelijke ziekten.’
Voor meer informatie over deze prijs en dit onderzoek, zie het volledige persbericht en de beschrijving van de onderzoeksgroep Omnes Pro Uno.