Elk jaar wordt bij ongeveer 9.000 kinderen en jongeren in Europa kanker vastgesteld. Voor diverse vormen van kinderkanker is de kans op genezing hoog. Echter, één op de vier van deze kinderen geneest niet met de huidige behandelingen. Om de ontwikkeling van nieuwe, breed toegepaste medicijnen in de kinderoncologie te stimuleren, werken onderzoekers en het bedrijfsleven samen binnen het door de Europese Unie gefinancierde Innovative Medicines Initiative (IMI).
Breed platform
ITCC-P4 gGmbH komt voort uit een IMI project en staat voor Innovative Therapies for Children with Cancer Paediatric Preclinical Proof-of-concept Platform. Naast diverse onderzoeksgroepen vanuit het Prinses Máxima Centrum zijn ook onderzoekers van het Duitse Hopp Children's Cancer Centre (KiTZ/DKFZ) in Heidelberg betrokken, waaronder Dr. Marcel Kool, onderzoeksgroepsleider in het Máxima en KiTZ. Hij vertelt: ‘Omdat we met heel veel verschillende soorten kinderkanker te maken hebben, met daarbinnen nog verschillende subtypen, is het essentieel dat het platform met preklinische modellen zo breed mogelijk is. Deze modellen gebruikt ITCC-P4 vervolgens voor het testen van bijvoorbeeld medicijnen die al bij volwassenen worden toegepast en nieuwe medicijnen. Er wordt ook gezocht naar biomarkers, herkenningspunten, waarmee deelname van kinderen aan klinische studies gerichter ingevuld kan worden.’
PDX-modellen
Binnen ITCC-P4 worden 400 verschillende zogenaamde PDX-modellen gebruikt. In deze modellen zijn kankercellen afkomstig van patiënten getransplanteerd in een muis. Zo kunnen onderzoekers het effect van een medicijn in het lab bestuderen in een levend organisme, terwijl ze al wel naar menselijk materiaal kijken.
Prof. dr. Jan Molenaar, leider van de Molenaar-groep: ‘In het Máxima zijn al diverse tumoren van deze PDX- modellen ook in het lab in kweek genomen als zogenaamde organoïden. Deze mini-tumoren kunnen vervolgens worden gebruikt voor grootschalige robot-gestuurde screens met medicijnen. Hiermee worden de beste medicijnen en combinaties daarvan geselecteerd die daarna in PDX-modellen worden getest. Verschillende onderzoekers vanuit het Máxima zijn betrokken om zowel het PDX als het organoïden platform verder uit te breiden voor preklinische studies. Het is mooi dat hetgeen we in het Máxima hebben ontwikkeld, vanuit dit samenwerkingsverband breder ingezet wordt. En dat we zo dus ook bijdragen aan het vinden van betere behandelingen voor kinderen met kanker.’
Versnelling
In de toekomst gaan dit soort preklinische modellen specifiek voor kinderkanker mogelijk een belangrijke rol spelen bij de goedkeuring van nieuwe medicijnen. In de Verenigde Staten moeten nu al alle nieuwe medicijnen tegen kanker die ter goedkering worden ingediend, ook worden getest voor de behandeling van kinderkanker wanneer de wijze van werking aansluit op de behandeling van kinderen met kanker. Vanuit ITCC-P4 wordt verwacht dat dit ook in Europa gaat spelen en dat testen in kinderkanker-specifieke preklinische onderzoeksmodellen net als in de VS een voorwaarde wordt.
Publiek-private samenwerking
Doordat kinderkanker een zeldzame ziekte is, is internationale samenwerking cruciaal. Het Máxima is dan ook partner in diverse samenwerkingsprojecten op het vlak van zowel zorg als onderzoek. Prof. dr. Olaf Heidenreich, groepsleider: ‘De samenwerking tussen publieke onderzoeksinstellingen en het private bedrijfsleven is een vliegwiel om de ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor kinderkanker te stimuleren. Door binnen ITCC-P4 samen met het KiTZ uit Heidelberg onze PDX-modellen beschikbaar te maken zwengelen we het vliegwiel nog verder aan. We stimuleren binnen Europa nieuwe ontwikkelingen én zetten stappen om onze missie om ieder kind met kanker te genezen met optimale kwaliteit van leven te behalen.’
Het Prinses Máxima Centrum is samen met elf andere onderzoeksinstellingen en drie biotech bedrijven aandeelhouder van non-profit start-up ITCC-P4.