Kinderkanker is gelukkig zeldzaam. Maar dat maakt het lastig om genoeg kinderen die daarvoor in aanmerking komen aan de studie te laten deelnemen om zo betrouwbare onderzoeksresultaten te verkrijgen. Doordat alle kinderen met kanker in Nederland in het Máxima behandeld worden, gaat het opzetten en uitvoeren van vaak internationale studies sneller.
Expertise op één plek
Het trial- en datacentrum (TDC) van het Máxima speelt een centrale rol bij opzet, uitvoer en data-analyse van klinische trials. Hier werken zo'n 120 experts samen. Het TDC vervult daardoor in Europa een leidinggevende rol op het gebied van klinisch onderzoek – van vroege fase-onderzoeken en registratiestudies voor nieuwe medicijnen tot studies naar verbetering van de standaardbehandeling en kwaliteit van leven van kinderen. Deze bundeling van kennis en het grote aantal kinderen op één plek maken het Máxima tot een versneller van onderzoek naar kinderkanker.
Vroege-fase studies
In totaal lopen er in het Máxima nu meer dan 149 klinische studies. Hiervan is ongeveer één op de vier een zogenaamde fase 1 of 2 geneesmiddelen studie. Hierbij wordt eerst gekeken naar de veiligheid en de best verdraagbare dosering van een nieuw geneesmiddel. Daarna, in de tweede fase, wordt onderzocht of een behandeling effect heeft op de tumor. Kinderoncologen en junior groepsleiders dr. Paco Bautista, dr. Reineke Schoot en dr. Jasper van de Lugt werken samen aan het uitbreiden van deze studies en het vinden van nieuwe behandelingen voor kinderen met kanker. Bautista vertelt: ‘Samen met collega’s in Europa bepalen we welke studies het meest veelbelovend zijn voor kinderen met kanker. Onderzoekers en artsen werken daarbij nauw samen, zodat nieuwe inzichten sneller de behandelkamer bereiken.’
Internationaal samenwerken
Het Máxima is actief binnen het Europese ITCC-netwerk van klinische studies als één van de academische sponsoren, en coördineert meerdere studies. Daarbij ontwikkelt het Máxima ook nieuwe studievormen, bijvoorbeeld voor studies naar zeer zeldzame vormen van kinderkanker waar, met deelname van een klein aantal kinderen, betrouwbare onderzoeksresultaten moeten worden verkregen. Dr. Harm van Tinteren is statisticus en geeft mede leiding aan het trial en datacentrum. Hij vertelt: ‘We stemmen nauw af met de Europese geneesmiddelenautoriteit (EMA), zodat zij zich kunnen vinden in de innovatieve studievormen.’
Registratiestudies voor nieuwe medicijnen
Om nieuwe medicijnen beschikbaar te maken voor standaardzorg, zijn registratiestudies nodig. Bij deze studies moet veel aanvullende informatie worden vastgelegd. Prof. dr. Michel Zwaan is kinderoncoloog, onderzoekgroepsleider en geeft mede leiding aan het trial en datacentrum: ‘Het Máxima heeft inmiddels meerdere registratiestudies succesvol afgerond, inclusief audits van de EMA en de Amerikaanse FDA. Zo is het medicijn bosutinib, voor kinderen met chronische myeloïde leukemie, onlangs goedgekeurd na een studie gecoördineerd vanuit het Máxima.’ Aan deze studie deden 60 ziekenhuizen uit 19 landen mee. Het medicijn inotuzumab ozogamicine is ook op basis van studiedata van het Máxima door twee registratie-autoriteiten goedgekeurd – in de Verenigde Staten en Japan. Andere voorbeelden van registratiestudies in het Máxima zijn de studies naar de medicijnen brigatinib, quizartinib en crizotinib.
Samen sneller vooruit
In het Máxima worden studies meestal in samenwerking met internationale studiegroepen uitgevoerd. Binnen het PedAl-consortium startte onlangs een nieuwe fase 1 registratiestudie voor kinderen met leukeme, AML en ALL, met een specifieke genetische afwijking. Hierin wordt de menin-remmer, ziftomenib, in combinatie met chemotherapie onderzocht. Ook het middel venetoclax, dat al veel bij volwassenen met AML wordt gebruikt, wordt onderzocht. Deze fase 3 studie is inmiddels in 21 landen geopend. Het TDC coördineert de studie vanuit de sponsor-rol in Europa. Ze zet de studie op, coördineert de uitvoer en analyseert en verwerkt de verkregen data.
Mede dankzij de inzet van het trial- en datacentrum van het Máxima krijgen kinderen sneller toegang tot kansrijke behandelingen. En bij positieve resultaten kunnen die medicijnen beschikbaar komen voor kinderen wereldwijd. Zo brengt het Máxima haar missie dichterbij: ieder kind met kanker genezen, met optimale kwaliteit van leven.